دواء جديد لمرضى اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي

دواء جديد لمرضى اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي

دواء جديد لتضخم القلب

في حياة بعض المرضى، لا يكون التعب مجرد إحساس عابر، بل رفيق دائم... صعود درج واحد يبدو كتسلق جبل، ونفَس يضيق دون إنذار.. هكذا يصِف كثير من مصابي اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي أيامهم، وببساطة هو مرض وراثي يجعل عضلة القلب أكثر ضخامة وسماكة مما يجب، فتضيق المساحة التي يمر فيها الدم، ويعمل القلب بجهدٍ يفوق طاقته.

اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي لا يظهَر دائمًا في صورة أزمة مفاجئة، بل يتسلل ببطء بشكل خفقان، ودوخة، وإرهاق، وخوف صامت من فقدان السيطرة… أو الأسوأ.

في خطوة طبية ودوائية لافتة، أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يوم الجمعة عن موافقتها الرسمية على دواء أفيكامتين Aficamten، الذي يُسوَّق باسم Myqorzo، لعلاج المرضى البالغين المصابين باعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي المصحوب بالأعراض، وهو أحد أكثر أمراض القلب الوراثية شيوعًا وتعقيدًا.

يعمل هذا الدواء بطريقة دقيقة على عضلة القلب، إذ يُعد مثبطًا لنشاط الميوزين القلبي، وهو بروتين أساسي يوجد داخل خلايا عضلة القلب، ويُعد المحرك الرئيسي لانقباض القلب الذي يمكّنه من ضخ الدم إلى جميع أنحاء الجسم بشكل منتظم ومستمر.

تثبيط هذا البروتين يؤدي إلى تقليل قوة انقباض القلب وتخفيف الانسداد في مخرج البطين الأيسر، وهو السبب الرئيسي لمعاناة المرضى من ضيق النفس والتعب وضعف القدرة على ممارسة أي مجهود بدني، ولذلك جاء اعتماد Aficamten بهدف تحسين القدرة الوظيفية ونوعية الحياة لدى المصابين بالشكل الانسدادي من هذا المرض.

تستند هذه الموافقة إلى نتائج دراسة كبيرة أظهَر فيها الدواء تحسنًا واضحًا لدى المرضى بعد 24 أسبوعًا من العلاج مقارنة بعدم وجود تحسن يُذكر في مجموعة أخرى يعانون من نفس المرض وكانوا يخضعون لعلاج وهمي. وأظهَر المرضى تحسنًا في القدرة على القيام بالتمارين، وتخفيف الأعراض، وعلامات القلب الحيوية

كما أبلغ المرضى عن عدد قليل من الآثار الجانبية مقارنة بالدواء الوهمي، على الرغم من أنه تم تسجيل زيادة طفيفة في بعض الأعراض مثل الخفقان وارتفاع ضغط الدم، وهي آثار جانبية وُصفت بأنها قابلة للمراقبة والسيطرة في معظم الحالات.

هل هناك تأثيرات جانبية خطيرة للعلاج الجديد؟

تم وضع ملصق على الدواء (تحذير أسود) يشير إلى احتمال حدوث فشل قلبي نتيجة ضعف انقباضه، ما يستدعي إجراء تخطيط صدى القلب قبل بدء العلاج وخلاله، وقد تم اعتماد الدواء ضمن برنامج خاص لضبط المخاطر .

هل هذا هو العلاج الوحيد لمرضى اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي ؟

دواء Aficamten هو ثاني دواء يحصل على موافقة الهيئة لعلاج مرضى اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي بعد دواء mavacamten المعروف تجاريًا باسم Camzyos، إلا أن بعض الخبراء يرون أن الخصائص الدوائية الأسرع لدواء Aficamten، وإمكانية تعديل جرعته كل أسبوعين، قد تمنحه ميزة إضافية من حيث الأمان والمرونة العلاجية.

يتوفر Aficamten على شكل أقراص مغلّفة بجرعات متعددة تبدأ من 5 ملغ، مع التوصية بعدم البدء بالعلاج لدى المرضى الذين يقل الكسر القذفي (قوة عضلة القلب) لديهم عن 55% (والكسر القذفي هو نسبة الدم التي يضخها القلب مع كل نبضة)، وضرورة تخفيض الجرعة أو إيقاف العلاج مؤقتًا في حال تراجع وظائف القلب، كما يُمنع استخدامه بالتزامن مع دواء الريفامبين.

بهذا الاعتماد، يفتح نسبة الدم التي يضخها القلب مع كل نبضة باب أمل جديد لآلاف المرضى الذين يعيشون مع اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي، ويعزز التوجه نحو علاجات أكثر تخصصًا تَستهدف آلية المرض نفسها بدل الاكتفاء بتخفيف الأعراض فقط.

آخر تعديل بتاريخ