هيئة الدواء الأمريكية توافق على دواء إيتفيسما الجيني من «نوفارتس» لعلاج اضطراب عضلي نادر

هيئة الدواء الأمريكية توافق على دواء إيتفيسما الجيني من «نوفارتس» لعلاج اضطراب عضلي نادر

شركة نوفارتس

أعلنت شركة نوفارتس السويسرية للأدوية، عن موافقة هيئة الدواء الأمريكية على علاج الشركة الجيني «إيتفيسما» للمرضى الذين يعانون من اضطراب عضلي نادر.

تم اعتماد العلاج، لمرضى ضمور العضلات الشوكي الذين تبلغ أعمارهم عامين فأكثر والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين العصبون الحركي 1.

ويحتوي دواء إيتفيسما، على نفس المادة الفعالة الموجودة في علاج زولجينسما، وهو العلاج الأقدم من شركة الأدوية السويسرية، والمعتمد في الولايات المتحدة لعلاج مرضى ضمور العضلات الشوكي الذين تقل أعمارهم عن عامين.

وأعلنت «نوفارتس» أن دواء إيتفيسما هو العلاج الأول والوحيد لاستبدال الجينات المتاح لعامة الناس.

وقالت تريسي داوسون رئيسة قسم العلاج في قسم علوم الأعصاب في «نوفارتس» بالولايات المتحدة، “هذا يمنح المرضى خيارات أوسع، وهو أمر جيد لأي مريض”.

وفي تجربة في مرحلة متقدمة، أدى العلاج بإيتفيسما إلى تحسن ذي دلالة إحصائية قدره 2.39 نقطة على مقياس يُقيّم القدرة الحركية وتطور المرض.

ضمور العضلات الشوكي هو مرض عصبي عضلي وراثي نادر، ينتج عن طفرة أو فقدان جين SMN1، المسؤول عن إنتاج بروتين ضروري لوظائف العضلات، بما في ذلك التنفس والبلع والحركة الأساسية.

يُعدّ هذا المرض السبب الجيني الرئيسي لوفيات الرضع، ويعاني منه حوالي 9000 شخص في الولايات المتحدة.

على عكس دواء زولجينسما، الذي يُعطى عن طريق الوريد بناءً على وزن المريض، فإن دواء إيتفيسما تركيبة مُركزة تُعطى مباشرة للجهاز العصبي المركزي عبر الحبل الشوكي.

وأوضحت الشركة، أن العلاج الجديد لا يحتاج إلى تعديل بما يتناسب مع وزن المريض.

يستبدل كلا العلاجين جين SMN1، مما يُتيح إمكانية تقليل الحاجة إلى العلاج المُعطى بشكل مزمن، والمرتبط بالعلاجات الأخرى المتاحة لهذه الفئة من المرضى.

حقق دواء زولجينسما، مبيعات عالمية بلغت 925 مليون دولار في الأشهر التسعة الأولى من عام 2025.