حقن بيسريمي: أول علاج جديد معتمد لسرطان دم نادر منذ 30 عامًا

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء حقن بيسريمي (روبيجينتيرفيرون ألفا-2ب) لعلاج البالغين المصابين بكثرة الصفيحات المجهولة السبب، ما يجعلها أول علاج جديد معتمد من FDA لهذه الحالة منذ نحو ثلاثة عقود. وكان الدواء معتمدًا بالفعل لعلاج البالغين المصابين بسرطان دم نادر آخر يُعرف باسم كثرة الحمر الحقيقية.

كثرة الصفيحات المجهولة السبب، أو كثرة الصفيحات الأساسية، هي نوع نادر من سرطان الدم يدفع نخاع العظم إلى إنتاج أعداد مفرطة من الصفائح الدموية، وهي الخلايا المسؤولة عن المساعدة في تجلط الدم وإيقاف النزيف. وقد يؤدي ارتفاع عدد الصفائح أو خلل وظيفتها لدى المصابين بالمرض إلى زيادة الإصابة بجلطات الدم أو النزيف. ويهدف العلاج إلى خفض مستويات الصفائح الدموية، ما يقلل من خطر حدوث مضاعفات خطيرة.

في هذا المقال، نستعرض أهم المعلومات الدوائية الخاصة بحقن بيسريمي، بدءًا من طريقة عملها واستخدامها، وصولًا إلى مدى فعاليتها في علاج كثرة الصفيحات المجهولة السبب، بالإضافة إلى الآثار الجانبية المحتملة.

دواء بيسريمي Besremi عبارة عن حقن من الإنترفيرون ألفا-2ب تُعطى تحت الجلد، وتُستخدم لعلاج أنواع معينة من سرطان الدم لدى البالغين، ومنها كثرة الصفيحات المجهولة السبب وكثرة الحمر الحقيقية.

دواء بيسريمي ليس علاجًا كيميائيًا، بل هو علاج مناعي مبتكر يؤثر في نخاع العظم لدى المصابين بمرض كثرة الصفيحات المجهولة السبب وكثرة الحمر الحقيقية. يُنتج نخاع العظم لدى المصابين بمرض كثرة الصفيحات المجهولة السبب أعدادًا مفرطة من الصفائح الدموية، التي تساعد على تكوين الجلطات الدموية وإيقاف النزيف. وقد يؤدي الارتفاع الشديد في عدد الصفائح الدموية إلى زيادة الإصابة بالجلطات والنزيف.

تحتوي حقن بيسريمي على المادة الفعالة روبيجينتيرفيرون ألفا-2ب، التي تعمل من خلال الارتباط بمستقبلات الإنترفيرون ألفا (IFNAR) الموجودة في نخاع العظم، ما يؤدي إلى تنشيط إنزيمي JAK1 وTYK2 وبروتينات STAT. ترسل هذه البروتينات إشارات تعمل على تنشيط أو تثبيط بعض الجينات، مما يساعد على التحكم في الإنتاج المفرط لخلايا الدم المرتبط بمرض كثرة الصفيحات المجهولة السبب وكثرة الحمر الحقيقية.

يتوفر بيسريمي في صورة حقنة معبأة مسبقًا أحادية الجرعة أو قلم حقن معبأ مسبقًا أحادي الجرعة، ويُعطى عن طريق الحقن تحت الجلد كل أسبوعين. ويجب استخدام الدواء وفقًا لتوجيهات الطبيب، الذي يحدد الجرعة المناسبة وموعد الحقن. ولا ينبغي استخدام أكثر من جرعة واحدة من دواء حقن بيسريمي كل أسبوعين دون استشارة الطبيب.

تبدأ جرعة حقن بيسريمي الموصى بها لعلاج كثرة الصفيحات المجهولة السبب لدى البالغين بجرعة 250 ميكروجرام عن طريق الحقن تحت الجلد، ثم تُزاد تدريجيًا وفقًا لما يلي:

أظهَر دواء بيسريمي فعالية جيدة في علاج مرض كثرة الصفيحات المجهولة السبب في دراسة SURPASS ET، التي استندت إليها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في موافقتها على الدواء. وشملت الدراسة 174 بالغًا مصابًا بمرض كثرة الصفيحات المجهولة السبب، ولم يستجيبوا بشكل كافٍ لدواء هيدروكسي يوريا أو لم يتمكنوا من تحمله. وتلقى 91 مريضًا حقن بيسريمي كل أسبوعين، بينما تناول 83 مريضًا دواء أناجريليد، مع استخدام جرعات منخفضة من الأسبرين لدى جميع المشاركين.

أظهَرت النتائج أن 37.4% من المرضى الذين تلقوا حقن بيسريمي (34 من أصل 91 مريضًا) حققوا استجابة مستدامة في الشهرين التاسع والثاني عشر، مقارنةً بنحو 3.6% فقط من المرضى الذين عولجوا بدواء أناجريليد (3 من أصل 83 مريضًا). شملت الاستجابة الوصول إلى مستويات مناسبة من تعداد خلايا الدم، وتحسّن أو عدم تفاقم علامات المرض، مثل تضخم الطحال، إلى جانب عدم حدوث جلطات دموية أو نزيف.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء بيسريمي لدى البالغين المصابين بمرض كثرة الصفيحات المجهولة السبب ما يلي:

تمثل موافقة FDA على بيسريمي خطوة مهمة لمرضى كثرة الصفيحات المجهولة السبب، خاصة أنه أول علاج جديد معتمَد لهذه الحالة منذ نحو 30 عامًا، في ظل محدودية الابتكار العلاجي خلال هذه الفترة. ويوفر الدواء خيارًا علاجيًا جديدًا للبالغين، مدعومًا بأدلة سريرية قوية، مع إمكانية تحقيق سيطرة مستمرة على المرض وتقليل مخاطر مضاعفاته.

كما تعكس هذه الموافقة الحاجة المستمرة إلى تطوير علاجات لا تقتصر على التحكم في تعداد خلايا الدم، وإنما تستهدف أيضًا مصدر المرض بدلًا من الاكتفاء بالسيطرة على أعراضه فقط. وبذلك، قد يمثل بيسريمي إضافة مهمة إلى الخيارات العلاجية المتاحة لهؤلاء المرضى.